Минздрав РФ зарегистрировал самый дорогой препарат в мире для лечения СМА
Применять "Золгенсму" станет проще.
Министерство здравоохранения России зарегистрировало самый дорогой в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) "Золгенсма". Об этом свидетельствуют данные на сайте государственного реестра лекарственных средств, сообщает "Уралинформбюро".
"Дата регистрации: 9 декабря 2021 года. Дата окончания действия: 9 декабря 2026 года", - отмечено в реестре.
Заявку на регистрацию "Золгенсмы" в июле 2020 года подавала компания "Новартис Фарма АГ".
Препарат, стоимость которого включена в Книгу рекордов Гиннесса, применяется для лечения СМА у детей младше двух лет. Один укол стоит 2,125 миллиона долларов или 160 миллионов рублей.
"Золгенсма" содержит вектор для доставки отсутствующего / дефектного гена SMN1. Он отвечает за синтез белка SMN, необходимого для функционирования двигательных нейронов и скелетной мускулатуры.
Спинальная мышечная атрофия приводит к постепенному ослабеванию мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. Встречается примерно один раз на 7 тысяч новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности.
В России закупками "Золгенсмы" занимается президентский фонд "Круг добра". На данный момент принято решение об обеспечении препаратом 12 детей.
"Решение открывает возможность для Фонда обеспечивать лекарственным препаратом "Золгенсма" вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом "Золгенсма" будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом", – отметили в фонде.
Кроме того, при регистрации препарата будут определены критерии его применения. Также регистрация дает возможность назначать "Золгенсму" без проведения консилиума в федеральном медцентре – дополнительная экспертиза будет необходима лишь в том случае, если мнения врачей будут расходиться.
На сегодня в России зарегистрированы еще два лекарства, применяемые при СМА, - "Спинраза" и "Эврисди" (рисдиплам).
Ранее ФМБА заявило о планах провести клинические исследования собственного препарата против спинальной мышечной атрофии.
В настоящее время средства на терапию "Золгенсмой" для российских детей собирают всем миром. В частности, на лечение маленького екатеринбуржца Саши Лабутина большую часть необходимой суммы пожертвовал Фонд святой Екатерины.